Medicinali a RNA

I medicinali a RNA sono farmaci a base di acido ribonucleico (RNA). I tipi principali sono quelli basati su RNA messaggero (mRNA), RNA antisenso (asRNA), RNA interference (RNAi) e aptameri dell'RNA. Nella denominazione comune internazionale i farmaci a mRNA assumono la desinenza -meran.

La terapia basata sull'mRNA è l'unico tipo che si basa sull'attivazione della sintesi proteica all'interno delle cellule;[1] nel 2020 sono stati sviluppati vaccini a mRNA per combattere la pandemia da SARS-CoV-2.

L'RNA antisenso è complementare all'mRNA e viene utilizzato per inattivare un mRNA, impedendo che l'mRNA venga utilizzato per la traduzione delle proteine.[2]

I sistemi basati su RNAi utilizzano un meccanismo simile, e implicano l'uso di short interfering RNA (siRNA) e microRNA (miRNA) per prevenire la traduzione.[3][4]

Gli aptameri di RNA sono molecole di RNA corte, a filamento singolo, prodotte tramite evoluzione diretta per legarsi a una varietà di bersagli biomolecolari con elevata affinità, influenzando così la loro normale attività in vivo.[5][6][7]

Uno studio pubblicato su Nature nel 2025 ha dimostrato che i vaccini mRNA sviluppati contro il SARS-CoV-2 possono sensibilizzare i tumori agli inibitori del checkpoint immunitario (ICI), aprendo nuove prospettive nel trattamento del cancro; infatti lo studio dimostrerebbe come i vaccini mRNA clinicamente disponibili mirati ad antigeni non correlati al tumore sono potenti modulatori immunitari in grado di sensibilizzare i tumori agli ICI.[8]

Note

  1. ↑ (EN) Laura DeFrancesco, The 'anti-hype' vaccine, in Nature Biotechnology, vol. 35, n. 3, 2017-03, pp. 193-197, DOI:10.1038/nbt.3812. URL consultato il 30 dicembre 2020.
  2. ↑ (EN) Tetsushi Iida, Jun-ichi Nakayama e Danesh Moazed, siRNA-Mediated Heterochromatin Establishment Requires HP1 and Is Associated with Antisense Transcription, in Molecular Cell, vol. 31, n. 2, 2008-07, pp. 178-189, DOI:10.1016/j.molcel.2008.07.003. URL consultato il 30 dicembre 2020.
  3. ↑ (EN) Rahul R. Nikam e Kiran R. Gore, Journey of siRNA: Clinical Developments and Targeted Delivery, in Nucleic Acid Therapeutics, vol. 28, n. 4, 2018-08, pp. 209-224, DOI:10.1089/nat.2017.0715. URL consultato il 30 dicembre 2020.
  4. ↑ (EN) David P. Bartel, MicroRNAs: Target Recognition and Regulatory Functions, in Cell, vol. 136, n. 2, 2009-01, pp. 215-233, DOI:10.1016/j.cell.2009.01.002. URL consultato il 30 dicembre 2020.
  5. ↑ (EN) Guizhi Zhu e Xiaoyuan Chen, Aptamer-based targeted therapy, in Advanced Drug Delivery Reviews, vol. 134, 2018-09, pp. 65-78, DOI:10.1016/j.addr.2018.08.005. URL consultato il 30 dicembre 2020.
  6. ↑ (EN) Harleen Kaur, John G. Bruno e Amit Kumar, Aptamers in the Therapeutics and Diagnostics Pipelines, in Theranostics, vol. 8, n. 15, 2018, pp. 4016-4032, DOI:10.7150/thno.25958. URL consultato il 30 dicembre 2020.
  7. ↑ (EN) Matthew R. Dunn, Randi M. Jimenez e John C. Chaput, Analysis of aptamer discovery and technology, in Nature Reviews Chemistry, vol. 1, n. 10, 2017-10, p. 0076, DOI:10.1038/s41570-017-0076. URL consultato il 30 dicembre 2020.
  8. ↑ Grippin AJ, Marconi C, Copling S, Li N, Braun C, Woody C, Young E, Gupta P, Wang M, Wu A, Jeong SD, Soni D, Weidert F, Xie C, Goldenberg E, Kim A, Zhao C, DeVries A, Castillo P, Lohray R, Rooney MK, Schrank BR, Wang Y, Ma Y, Chang E, Kouzy R, Dyson K, Jafarnia J, Nariman N, Gladish G, New J, Argueta A, Amaya D, Thomas N, Doty A, Chen J, Copling N, Alatrash G, Simon J, Davies AB, Dennis W, Liang R, Lewis J, Wei X, Rinsurongkawong W, Vaporciyan AA, Johns A, Lee J, Lee JH, Sun R, Sharma P, Tran H, Zhang J, Gibbons DL, Wargo J, Kim BY, Heymach JV, Mendez-Gomez HR, Jiang W, Sayour EJ, Lin SH, SARS-CoV-2 mRNA vaccines sensitize tumours to immune checkpoint blockade, in Nature, ottobre 2025, DOI:10.1038/s41586-025-09655-y, PMID 41125896.
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