Iwakaftor

Iwakaftor
Nazewnictwo
	Inne nazwy i oznaczenia
farm.	łac. ivacaftorum, VX-770, nazwa handlowa: Kalydeco
	Ogólne informacje
Wzór Hilla	C24H28N2O3
Masa molowa	392,49 g/mol
	Identyfikacja
Numer CAS	873054-44-5
PubChem	16220172
DrugBank	DB08820
SMILES
	CC(C)(C)C1=CC(=C(O)C=C1NC(=O)C1=CNC2=CC=CC=C2C1=O)C(C)(C)C
InChI
	InChI=1S/C24H28N2O3/c1-23(2,3)16-11-17(24(4,5)6)20(27)12-19(16)26-22(29)15-13-25-18-10-8-7-9-14(18)21(15)28/h7-13,27H,1-6H3,(H,25,28)(H,26,29)
	InChIKey
	PURKAOJPTOLRMP-UHFFFAOYSA-N
Właściwości
	Rozpuszczalność w wodzie
	poniżej 0,05 µg/ml
Niebezpieczeństwa
	Globalnie zharmonizowany system; klasyfikacji i oznakowania chemikaliów
	Uwaga
Zwroty H	H302, H315, H319, H335
Zwroty P	P261, P305+P351+P338
	Jeżeli nie podano inaczej, dane dotyczą; stanu standardowego (25 °C, 1000 hPa)
	Klasyfikacja medyczna
ATC	R07AX02, R07AX30
Farmakokinetyka
Okres półtrwania	12 h
Wiązanie z białkami osocza i tkanek	99%
Metabolizm	wątrobowy (CYP3A4, CYP3A5)
Wydalanie	87,8% z kałem
Uwagi terapeutyczne
Stosowanie w ciąży	kategoria B
Drogi podawania	doustna

Iwakaftor (łac. ivacaftorum) – wielofunkcyjny organiczny związek chemiczny z grupy chinolonów, lek stosowany w leczeniu mukowiscydozy, wzmacniający działanie białka CFTR.

Mechanizm działania

Iwakaftor zwiększa otwarcie kanału chlorkowego tworzonego przez białko CFTR poprzez fosforylację, niezależnie od adenozyno-5′-trifosforanu (ATP), jednakże dokładny mechanizm jest nieznany^[3]. Klinicznie iwakaftor powoduje zmniejszenie się ilości chlorków w pocie, poprawę natężonej objętości wydechowej pierwszosekundowej (FEV1), zmniejszenie ryzyka ponownej kolonizacji pałeczką ropy błękitnej, zwiększoną obecność Prevotella, poprawę klirensu śluzowo-rzęskowego, zwiększenie wskaźnika masy ciała (BMI), normalizację alkalizacji pokarmu w dwunastnicy^[6].

Zastosowanie

leczenie pacjentów z mukowiscydozą, w wieku 6 lat i starszych, o masie ciała nie mniejszej niż 25 kg, z jedną z następujących mutacji bramkowania genu CFTR (klasy III): G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N lub S549^[4]
leczenie pacjentów z mukowiscydozą w wieku 18 lat i starszych z mutacją R117H genu CFTR^[4]

W 2016 roku iwakaftor był dopuszczony do obrotu w Polsce, w preparacie prostym oraz złożonym z lumakaftorem^[7].

Działania niepożądane

Iwakaftor może powodować następujące działania niepożądane, występujące u ≥8% pacjentów, z częstością wyższą niż w grupie z placebo^[8]:

ból głowy
ból gardła
zapalenia górnych dróg oddechowych
blokada nosa
ból brzucha
przeziębienie
biegunka
wysypka
nudności
zawroty głowy

Przypisy

↑ Ivacaftor, [w:] DrugBank [online], University of Alberta, DB08820 (ang.).
↑ N-(2,4-Di-tert-butyl-5-hydroxyphenyl)-4-oxo-1,4-dihydroquinoline-3-carboxamide [PDF], karta charakterystyki produktu BLD Pharmatech, 4 listopada 2025, numer katalogowy: BD265972 [zarchiwizowane 2026-08-19] (ang.).
1 2 H.H. Kapoor H.H., A.A. Koolwal A.A., A.A. Singh A.A., Ivacaftor: a novel mutation modulating drug, „Journal of Clinical and Diagnostic Research”, 8 (11), 2014, SE01–SE05, DOI: 10.7860/JCDR/2014/6486.5158, PMID: 25584290 .
1 2 3 4 5 Charakterystyka Produktu Leczniczego Kalydeco 150 mg [online], Europejska Agencja Leków [dostęp 2016-05-19] .
↑ Drugs and Supplements Ivacaftor (Oral Route) [online], Mayo Foundation for Medical Education and Research, 2016 [dostęp 2016-05-19] (ang.).
↑ S.M.S.M. Rowe S.M.S.M., S.L.S.L. Heltshe S.L.S.L., T.T. Gonska T.T., S.H.S.H. Donaldson S.H.S.H., D.D. Borowitz D.D., Clinical mechanism of the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator potentiator ivacaftor in G551D-mediated cystic fibrosis, „American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine”, 190 (2), 2014, s. 175–184, DOI: 10.1164/rccm.201404-0703OC, PMID: 24927234 .
↑ Obwieszczenie Prezesa Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych z dnia 6 kwietnia 2016 r. w sprawie ogłoszenia Urzędowego Wykazu Produktów Leczniczych Dopuszczonych do Obrotu na terytorium Rzeczypospolitej Polskiej, „Dziennik Urzędowy Ministra Zdrowia”, 6 kwietnia 2016 [dostęp 2016-05-19] .
↑ Full Prescribing Information Kalydeco 150 mg [online], Agencja Żywności i Leków, 2015 [dostęp 2016-05-19] (ang.).

Linki zewnętrzne

Strona o leku Kalydeco (iwakaftor) przeznaczona dla pacjentów [online] [dostęp 2016-05-19] (ang.).

Przeczytaj ostrzeżenie dotyczące informacji medycznych i pokrewnych zamieszczonych w Wikipedii.

[DB-1] Ivacaftor, [w:] DrugBank [online], University of Alberta, DB08820 (ang.).

[BLD-2] N-(2,4-Di-tert-butyl-5-hydroxyphenyl)-4-oxo-1,4-dihydroquinoline-3-carboxamide [PDF], karta charakterystyki produktu BLD Pharmatech, 4 listopada 2025, numer katalogowy: BD265972 [zarchiwizowane 2026-08-19] (ang.).

[Kapoor-3] 1 2 H.H. Kapoor H.H., A.A. Koolwal A.A., A.A. Singh A.A., Ivacaftor: a novel mutation modulating drug, „Journal of Clinical and Diagnostic Research”, 8 (11), 2014, SE01–SE05, DOI: 10.7860/JCDR/2014/6486.5158, PMID: 25584290 .

[ChPL-4] 1 2 3 4 5 Charakterystyka Produktu Leczniczego Kalydeco 150 mg [online], Europejska Agencja Leków [dostęp 2016-05-19] .

[Mayo-5] Drugs and Supplements Ivacaftor (Oral Route) [online], Mayo Foundation for Medical Education and Research, 2016 [dostęp 2016-05-19] (ang.).

[Rowe-6] S.M.S.M. Rowe S.M.S.M., S.L.S.L. Heltshe S.L.S.L., T.T. Gonska T.T., S.H.S.H. Donaldson S.H.S.H., D.D. Borowitz D.D., Clinical mechanism of the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator potentiator ivacaftor in G551D-mediated cystic fibrosis, „American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine”, 190 (2), 2014, s. 175–184, DOI: 10.1164/rccm.201404-0703OC, PMID: 24927234 .

[Wykaz_2016-7] Obwieszczenie Prezesa Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych z dnia 6 kwietnia 2016 r. w sprawie ogłoszenia Urzędowego Wykazu Produktów Leczniczych Dopuszczonych do Obrotu na terytorium Rzeczypospolitej Polskiej, „Dziennik Urzędowy Ministra Zdrowia”, 6 kwietnia 2016 [dostęp 2016-05-19] .

[FDA-8] Full Prescribing Information Kalydeco 150 mg [online], Agencja Żywności i Leków, 2015 [dostęp 2016-05-19] (ang.).

[1]

[2]

[3]

[4]

[5]

[6]

[7]

[8]