Lumakaftor

Lumakaftor
Nazewnictwo
	Inne nazwy i oznaczenia
farm.	łac. lumacaftorum, VX-9809, nazwa handlowa: Orkambi
	Ogólne informacje
Wzór Hilla	C24H18F2N2O5
Masa molowa	452,40 g/mol
	Identyfikacja
Numer CAS	936727-05-8
PubChem	16678941
DrugBank	DB09280
SMILES
	CC1=C(N=C(C=C1)NC(=O)C2(CC2)C3=CC4=C(C=C3)OC(O4)(F)F)C5=CC(=CC=C5)C(=O)O
InChI
	InChI=1S/C24H18F2N2O5/c1-13-5-8-19(27-20(13)14-3-2-4-15(11-14)21(29)30)28-22(31)23(9-10-23)16-6-7-17-18(12-16)33-24(25,26)32-17/h2-8,11-12H,9-10H2,1H3,(H,29,30)(H,27,28,31)
	InChIKey
	UFSKUSARDNFIRC-UHFFFAOYSA-N
Niebezpieczeństwa
	Globalnie zharmonizowany system; klasyfikacji i oznakowania chemikaliów
	Uwaga
Zwroty H	H302, H315, H319, H335
Zwroty P	P261, P305+P351+P338
	Klasyfikacja medyczna
ATC	R07AX30
Farmakokinetyka
Okres półtrwania	26 h
Wiązanie z białkami osocza i tkanek	99%
Metabolizm	wątrobowy (CYP3A4)
Wydalanie	51% z kałem
Uwagi terapeutyczne
Stosowanie w ciąży	kategoria B
Drogi podawania	doustna

Lumakaftor (łac. lumacaftorum) – wielofunkcyjny organiczny związek chemiczny, lek stosowany w leczeniu mukowiscydozy, zwiększający obecność zmutowanego białka CFTR (F508del-CFTR) na powierzchni komórki.

Mechanizm działania

Lumakaftor poprawia przetwarzanie oraz transport F508del-CFTR, zwiększając ilość tego białka na powierzchni komórki^[6]. Klinicznie lumawakaftor powoduje zmniejszenie się ilości chlorków w pocie, jednakże nie powoduje poprawy natężonej objętości wydechowej pierwszosekundowej (FEV1)^[6]. Dla osiągnięcia efektu klinicznego niezbędne jest skojarzenie lumakaftoru z iwakaftorem^[6].

Zastosowanie

leczenie pacjentów z mukowiscydozą w wieku 12 lat i starszych z homozygotyczną mutacją F508del genu CFTR^[3]

W 2016 roku lumakaftor był dopuszczony do obrotu w Polsce w preparacie złożonym z iwakaftorem^[7].

Działania niepożądane

Lumakaftor w skojarzeniu z iwafaktorem może powodować następujące działania niepożądane, występujące u ≥5% pacjentów, z częstością wyższą niż w grupie z placebo^[8]:

duszność
przeziębienie
nudności
biegunka
zapalenia górnych dróg oddechowych
zmęczenie
problemy z oddychaniem
wzrost poziomu kinazy kreatynowej w osoczu krwi
wysypka
nadmierne wydalanie gazów jelitowych
wodnisty katar
grypa

Przypisy

↑ 3-(6-(1-(2,2-Difluorobenzo[d][1,3]dioxol-5-yl)cyclopropanecarboxamido)-3-methylpyridin-2-yl)benzoic acid [PDF], karta charakterystyki produktu BLD Pharmatech, 4 listopada 2025, numer katalogowy: BD160252 [zarchiwizowane 2026-08-19] (ang.).
1 2 3 Lumacaftor, [w:] DrugBank [online], University of Alberta, DB09280 (ang.).
1 2 Charakterystyka Produktu Leczniczego Orkambi 200 mg + 125 mg [online], Europejska Agencja Leków [dostęp 2016-05-21] .
↑ Drugs and Supplements Ivacaftor (Oral Route) [online], Mayo Foundation for Medical Education and Research, 2016 [dostęp 2016-05-21] (ang.).
↑ Drugs and Supplements Lumacaftor/Ivacaftor (Oral Route) [online], Mayo Foundation for Medical Education and Research, 2016 [dostęp 2016-05-21] (ang.).
1 2 3 M.P.M.P. Boyle M.P.M.P., S.C.S.C. Bell S.C.S.C., M.W.M.W. Konstan M.W.M.W., S.A.S.A. McColley S.A.S.A., S.M.S.M. Rowe S.M.S.M., A CFTR corrector (lumacaftor) and a CFTR potentiator (ivacaftor) for treatment of patients with cystic fibrosis who have a phe508del CFTR mutation: a phase 2 randomised controlled trial, „Lancet Respiratory Medicine”, 2 (7), 2014, s. 527–538, DOI: 10.1016/S2213-2600(14)70132-8, PMID: 24973281 .
↑ Obwieszczenie Prezesa Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych z dnia 6 kwietnia 2016 r. w sprawie ogłoszenia Urzędowego Wykazu Produktów Leczniczych Dopuszczonych do Obrotu na terytorium Rzeczypospolitej Polskiej, „Dziennik Urzędowy Ministra Zdrowia”, 6 kwietnia 2016 [dostęp 2016-05-21] .
↑ Full Prescribing Information Orkambi 200 mg + 125 mg [online], Agencja Żywności i Leków, 2015 [dostęp 2016-05-21] (ang.).

Linki zewnętrzne

Strona o leku Orkambi (lumakaftor/iwakaftor) przeznaczona dla pacjentów [online] [dostęp 2016-05-21] (ang.).

Przeczytaj ostrzeżenie dotyczące informacji medycznych i pokrewnych zamieszczonych w Wikipedii.

[BLD-1] 3-(6-(1-(2,2-Difluorobenzo[d][1,3]dioxol-5-yl)cyclopropanecarboxamido)-3-methylpyridin-2-yl)benzoic acid [PDF], karta charakterystyki produktu BLD Pharmatech, 4 listopada 2025, numer katalogowy: BD160252 [zarchiwizowane 2026-08-19] (ang.).

[DB-2] 1 2 3 Lumacaftor, [w:] DrugBank [online], University of Alberta, DB09280 (ang.).

[ChPL-3] 1 2 Charakterystyka Produktu Leczniczego Orkambi 200 mg + 125 mg [online], Europejska Agencja Leków [dostęp 2016-05-21] .

[Mayo_1-4] Drugs and Supplements Ivacaftor (Oral Route) [online], Mayo Foundation for Medical Education and Research, 2016 [dostęp 2016-05-21] (ang.).

[Mayo_2-5] Drugs and Supplements Lumacaftor/Ivacaftor (Oral Route) [online], Mayo Foundation for Medical Education and Research, 2016 [dostęp 2016-05-21] (ang.).

[Boyle-6] 1 2 3 M.P.M.P. Boyle M.P.M.P., S.C.S.C. Bell S.C.S.C., M.W.M.W. Konstan M.W.M.W., S.A.S.A. McColley S.A.S.A., S.M.S.M. Rowe S.M.S.M., A CFTR corrector (lumacaftor) and a CFTR potentiator (ivacaftor) for treatment of patients with cystic fibrosis who have a phe508del CFTR mutation: a phase 2 randomised controlled trial, „Lancet Respiratory Medicine”, 2 (7), 2014, s. 527–538, DOI: 10.1016/S2213-2600(14)70132-8, PMID: 24973281 .

[Wykaz_2016-7] Obwieszczenie Prezesa Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych z dnia 6 kwietnia 2016 r. w sprawie ogłoszenia Urzędowego Wykazu Produktów Leczniczych Dopuszczonych do Obrotu na terytorium Rzeczypospolitej Polskiej, „Dziennik Urzędowy Ministra Zdrowia”, 6 kwietnia 2016 [dostęp 2016-05-21] .

[FDA-8] Full Prescribing Information Orkambi 200 mg + 125 mg [online], Agencja Żywności i Leków, 2015 [dostęp 2016-05-21] (ang.).

[1]

[2]

[3]

[4]

[5]

[6]

[7]

[8]